به گزارش تجارت نیوز، در روزهای اخیر، خبر درگذشت یک نوزاد مبتلا به کمبود فاکتور ۱۳، نگرانیهای فراوانی را میان خانوادههای بیماران خاص ایجاد کرده است. فعالان حوزه هموفیلی معتقدند این اتفاق نباید صرفاً یک حادثه تلقی شود، بلکه هشداری جدی درباره وضعیت تأمین داروهای حیاتی در کشور است. از سوی دیگر مدیر کانون بیماران هموفیلی خوزستان در مصاحبه ای با اشاره به کمبود شدید برخی داروهای بیماران هموفیلی گفت: کمبودها به گونهای بوده که بیماران برای جراحی هم دارو نداشتهاند و به روشهای درمانی چهار دهه پیش روی آوردهاند. اشرف فرامرزیانپور افزود: مساله گرانی دارو را هم باید جدی گرفت. هر چند بیماران به طور مستقیم پولی بابت فاکتورها پرداخت نمیکنند، اما گرانی دارو بر بودجه دانشگاههای علوم پزشکی و بیمارستانها تأثیر میگذارد و موجب میشود تعداد کمتری دارو تهیه شود یا با تأخیر خریداری شود. هموفیلی از جمله بیماری های ارثی نادر است/ درمان این بیماران وابسته به تزریق بهموقع فاکتورهای انعقادی است و هرگونه وقفه در دسترسی به این داروها، خطر خونریزیهای شدید را افزایش میدهد هموفیلی از جمله بیماریهای ارثی نادر است که در آن بدن توانایی کافی برای انعقاد خون ندارد. در چنین شرایطی کوچکترین ضربه، یک جراحی ساده یا حتی خونریزی داخلی خودبهخودی میتواند جان بیمار را تهدید کند. درمان این بیماران وابسته به تزریق بهموقع فاکتورهای انعقادی است و هرگونه وقفه در دسترسی به این داروها، خطر خونریزیهای شدید و آسیبهای جبرانناپذیر را افزایش میدهد. کمبود فاکتور ۱۳ از بیماریهای بسیار نادر محسوب میشود، اما اهمیت آن کمتر از سایر انواع هموفیلی نیست. نبود این فاکتور میتواند باعث خونریزیهای شدید، خونریزی مغزی، تأخیر در ترمیم زخمها و حتی مرگ شود. از آنجا که تعداد مبتلایان اندک است، بسیاری از خانوادهها از همان ابتدای تشخیص بیماری با مشکلات متعددی برای تهیه داروی مورد نیاز روبهرو میشوند. دارویی که نباید دیر برسد / بیمار مبتلا به هموفیلی هنگام خونریزی فرصت انتظار ندارد / اگر دارو در همان ساعات اولیه به بیمار نرسد، احتمال خونریزی و حتی مرگ افزایش پیدا میکند مهرداد مقدسی، فوق تخصص هماتولوژی و متخصص انواع بیماری های خونی در این باره به تجارتنیوز میگوید: درمان هموفیلی با بسیاری از بیماریهای دیگر تفاوت اساسی دارد. در بسیاری از بیماریها ممکن است چند روز تأخیر در مصرف دارو عارضه جدی ایجاد نکند، اما در هموفیلی، زمان نقش تعیینکنندهای دارد. او میافزاید: فاکتورهای انعقادی، داروهای نجاتبخش هستند. بیمار مبتلا به هموفیلی هنگام خونریزی فرصت انتظار ندارد. اگر دارو در همان ساعات اولیه به بیمار نرسد، احتمال خونریزی مفصلی، خونریزی عضلانی، آسیب مغزی و حتی مرگ افزایش پیدا میکند. این فوق تخصص هماتولوژی ادامه میدهد: در مورد کمبود فاکتور ۱۳ اهمیت موضوع دوچندان است، زیرا بسیاری از بیماران از بدو تولد با خطر خونریزیهای کشنده روبهرو هستند. درمان پیشگیرانه منظم میتواند زندگی طبیعی برای بیمار ایجاد کند، اما کوچکترین اختلال در زنجیره تأمین دارو، بیمار را در معرض خطر قرار میدهد. مقدسی تاکید میکند: تأمین پایدار دارو برای بیماران خاص باید خارج از فراز و فرودهای اقتصادی، ارزی و اداری مدیریت شود، زیرا هر روز تأخیر ممکن است به بروز یک فاجعه انسانی منجر شود. خونریزیهایی که آثارشان تا پایان عمر باقی میماند / بسیاری از بیماران بزرگسال هموفیلی که امروز با عصا یا ویلچر زندگی میکنند، قربانی خونریزیهایی هستند که به دلیل دسترسی نداشتن به درمان مناسب رخ داده است این متخصص انواع بیماریهای خونی در ادامه میگوید: یکی از مهمترین مشکلات بیماران هموفیلی، خونریزیهای مکرر داخل مفاصل است. این خونریزیها اگر به موقع درمان نشوند، به تخریب غضروف، تغییر شکل مفصل و ناتوانی حرکتی منجر میشوند. او توضیح میدهد: گاهی بیمار به دلیل نبود فاکتور مناسب، چند ساعت یا چند روز منتظر میماند. در این فاصله خونریزی داخل مفصل ادامه پیدا میکند. حتی اگر بعداً دارو تزریق شود، ممکن است آسیب مفصل دیگر قابل بازگشت نباشد. مقدسی خاطر نشان میکند: بسیاری از بیماران بزرگسال هموفیلی که امروز با عصا یا ویلچر زندگی میکنند، قربانی خونریزیهایی هستند که سالها پیش به دلیل دسترسی نداشتن به درمان مناسب رخ داده است. هر بار کمبود دارو، هزینههای بسیار بیشتری نسبت به تأمین منظم آن بر نظام سلامت تحمیل میکند این فوق تخصص هماتولوژی اظهار میدارد: تأمین منظم دارو نه تنها جان بیماران را حفظ میکند، بلکه از نظر اقتصادی نیز به سود نظام سلامت است. اگر بیمار بهطور منظم فاکتور دریافت کند، تعداد بستریها، جراحیهای ارتوپدی، تعویض مفصل، معلولیت و هزینههای توانبخشی به شکل قابل توجهی کاهش پیدا میکند. بنابراین درمان پیشگیرانه، سرمایهگذاری برای آینده است. او تأکید میکند: هر بار کمبود دارو، هزینههای بسیار بیشتری نسبت به تأمین منظم آن بر نظام سلامت تحمیل میکند. بیماران نادر نباید فراموش شوند / کمبود فاکتور ۱۳ نمونهای از مشکلات بیماران مبتلا به بیماریهای نادر است دکتر مقدسی مشخصا به کمبود فاکتور 13 اشاره میکند و میگوید: کمبود فاکتور ۱۳ نمونهای از مشکلات بیماران مبتلا به بیماریهای نادر است. تعداد این بیماران ممکن است اندک باشد، اما نیاز درمانی آنان حیاتی است. بسیاری از این داروها مصرف محدودی دارند و در نتیجه شرکتهای تولیدکننده نیز انگیزه اقتصادی کمتری برای تولید گسترده آنها دارند؛ موضوعی که ضرورت برنامهریزی دقیق دولت را دوچندان میکند. مدیریت زنجیره تأمین داروهای بیماران خاص باید به یکی از اولویتهای اصلی نظام سلامت تبدیل شود او در پاسخ به این سوال که چه راهکاری میتواند از بروز کمبود داروهای بیماران خاص جلوگیری کند، اظهار میدارد: برای داروهای حیاتی بیماران خاص، ذخایر راهبردی چندماهه در کشور ایجاد شود تا در صورت بروز
